“三清有没有兴趣做氯巴占的仿制药？”</p>

卫康听到这个问题，不由一愣，他手指轻敲桌面，沉吟道：“仿制药能做，但做不做则是一个很复杂的问题，三清一贯是倾向于从本质上解决问题，达到治疗效果。”</p>

“这关系到公司的战略决策，我无法马上回答你。但我可以说，如果三清要做仿制药，不仅仅是氯巴占，而是它所代表的一系列罕见病药物。”</p>

简练云又惊又喜，不知道该说什么好：“卫康，如果真这样的话，就太好了。我替患者们谢谢你！”</p>

卫康让她等待消息，就挂断了电话。</p>

他搜索起有关这件事的新闻来，现在网上已经讨论得热火朝天，两万多名患儿家属联合起来发表了一封《如何让我们的孩子活下去？》的联名信，希望能合法购买到氯巴占，瞬间在网上疯传，联合陈萍的跳楼事件，感动了无数网友。</p>

联名信中写道：“在《我不是药神》的结尾中，主人公程勇被减刑释放，出来后得知了一个消息，让他因为购药入狱的药品，已经纳入了医保，再也不会有人面对吃不到药的难题了。希望不远的将来，我们的孩子也可以放心吃上正规渠道的氯巴占！”</p>

这简直是另一个版本的《我不是药神》，只不过诉说的是另一种药物——氯巴占。</p>

氯巴占是一款从世纪初开始，就用来治疗罕见病的广谱抗癫痫发作药物，在儿科癫痫治疗中非常受欢迎，因为在所有的相似药物中，它的副作用算小的。</p>

当人类脑部的兴奋性神经递质增加，或是抑制性神经递质减少时，癫痫就会发作。而氯巴占属于苯二氮卓类药物，服用后可以增加脑部抑制性神经递质，使其与兴奋性神经递质产生平衡，避免癫痫发作。</p>

癫痫的持续发作，不仅对患者脑部有永久性的损害，更有导致患者窒息死亡的风险。一旦停药，每一次发作都会对孩子造成伤害，更会造成永久性大脑损伤，使得患儿过早离世。</p>

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其实，几年前国家药监局就在推动氯巴占等罕见病药物的研发，但国内药企病对罕见病药物研发并没有多少积极性。</p>

这并不是孤例，长期以来，国内罕见病领域受制于整个制药工业的发展，一直都处于停滞状态。有数据显示，国内罕见病群体人数约为1680万人，很多患者是未经治疗的，且处于无药可用的状况。</p>

罕见病，又称“孤儿病”，指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病。</p>

常见的罕见病有，白化病，多发性硬化症，肢端肥大症，特发性肺动脉高压病，苯酮尿症，线粒体病等。由于罕见病患者数量少且研发成本高，制药企业基于经济效益的考量，对罕见病药物研发并不积极。</p>

以鹰国为例，83年以前上市的孤儿药品种只有38种，为了鼓励药企和支持罕见病药物的开发与应用，鹰国政府在当年颁布《孤儿药法案》，也是世界首部孤儿药法案。</p>

药企获得孤儿药资格后将获得一系列的优惠，包括研发经费的政府支持，免除新药申请费，药物营销申请费，审批快速通道，科研基金申请优先考虑，税收优惠和7年市场独占权。同时，在动物实验阶段可以提交申请孤儿药资格。</p>

孤儿药法案颁布后，三十多年时间，FDA共颁发了5219个孤儿药资格，最终获批的药物数量为843个。</p>

鉴于《孤儿药法案》的巨大推动作用，世界各国相继颁布类似法案以鼓励孤儿药的创新。</p>

随着科技的发展，基因疗法、siRNA、免疫疗法等新型治疗手段的出现，对罕见病药物的研发也起了巨大的推动作用，目前全球约有560个罕见病药物项目正在进行中。最近五年，FDA共批准15种孤儿药，一些难治罕见病在治疗上都有了新的突破。</p>

19年国内也通过了快速审批或优先审批或有条件方式的上市许可，批准了8种孤儿药上市。同时，随着制药工业水平的不断提升，一些本土企业开始涉足罕见病领域，进入早期探索阶段。</p>

但是，国内罕见病的药物研发依然困难重重，不但研发和临床应用难度高，最重要的原因，则是罕见病的药物价格高，受众少。</p>